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血液内科成功为中年高危多发性骨髓瘤患者进行两次自体造血干细胞移植

    多发性骨髓瘤——一种可以“吃”骨头的恶性病,在恶性血液系统疾病中其发病率仅次于淋巴瘤、白血病,位居第三,严重危害患者健康,且近年来发病年龄有年轻化态势。自体造血干细胞移植又称“自体移植”,是对有移植适应症的患者进行造血干细胞的动员、采集后行大剂量化疗,再将自身干细胞回输的治疗方法,适用于急性白血病、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等疾病,可以弥补部分患者缺乏合适供体的遗憾,也可为患者节省高昂的移植费用。2015年、2016年血液内科成功为一名中年高危多发性骨髓瘤患者李先生先后进行了两次自体造血干细胞移植。二次移植后至今随访18个月,患者病情稳定、持续缓解中。
    2014年秋末冬初,42岁的李先生出现了不明原因的腰背部疼痛,起床活动后疼痛明显加重,后疼痛渐加重,不堪困苦的李先生于2015年元旦过后住进了我院脊柱外科,取椎体活检示浆细胞瘤,完善血尿免疫球蛋白及轻链、骨穿、血尿免疫固定电泳等检查确诊为多发性骨髓瘤(λ轻链型)、多发椎体病理性骨折。
    多发性骨髓瘤(MM)又称浆细胞骨髓瘤,是血液内科最常见的病种之一,占造血系统恶性肿瘤的10%~15%左右,在我国多见于50~60岁以上的老年人,但近年来发病有年轻化趋势。多发性骨髓瘤的特征是单克隆浆细胞恶性增殖并分泌大量单克隆免疫球蛋白。这种疾病的常见症状包括骨髓瘤引起器官功能损害的表现,即CRAB(血钙增高、肾功能损害、贫血及骨病)以及淀粉样变性等靶器官损害的表现,极易发生误诊或漏诊。
    几十年以前,多发性骨髓瘤的治疗方法非常有限,主要为烷化剂和激素;治疗目标也只是控制疾病的进展,患者平均生存期仅有2~3年。随着医学科学的发展,联合化疗、新药及自体造血干细胞移植成为目前治疗多发性骨髓瘤的主要措施。
    作为“家庭顶梁柱”的李先生积极配合医院的治疗,与骨髓瘤展开了殊死搏斗。经过4个周期的联合化疗后,患者的骨髓瘤病情得到了控制,评估疗效达到完全缓解,如何高性价比地使患者持续处于缓解状态、尽可能延长寿命、提高生存质量成为摆在我们面前的问题。化疗的毒副作用显而易见,且不能使患者的缓解程度进一步加深;蛋白酶体抑制剂(如硼替佐米)等新药的经济费用太高,超出了患者的承受能力;自体造血干细胞移植可显著延长患者的生存期,疗效优于常规化疗,且安全性高、副反应小,相关死亡率<5%,治疗总费用在10万元左右。
    经过全面权衡、商榷后,患者及家属一致要求行自体造血干细胞移植。2015年7月,患者进行了第一次自体造血干细胞移植,移植后不足两周造血重建,术后3周出院回家。后定期门诊复查,骨髓瘤指标持续稳定,生活质量恢复正常。移植一年后,患者复诊时发现血免疫固定电泳弱阳性,刚刚恢复平静的生活似乎又要被打破。经过多方咨询、会诊及沟通后,患者选择了用第二次自体造血干细胞移植来“消灭”体内的肿瘤萌芽。由于在第一次移植前就储备了两次移植所需的干细胞数量,所以患者很快就于2016年8月在血液内科进行了第二次自体造血干细胞移植,过程顺利,术后3周出院回家。定期门诊随访至今已有1年半余,患者病情稳定、持续缓解中。
    高剂量的化疗联合自体造血干细胞移植(HDT/ASCT)能使更多患者获得完全缓解,提高生活质量,延长生存期。随着化疗联合自体移植的广泛开展,部分患者的完全缓解状态可持续10年以上,可以认为达到了“移植性治愈”。目前,临床上推荐年龄≤65岁的无严重并发症的患者进行自体造血干细胞移植;如身体情况允许,自体移植的年龄也可放宽到70岁甚至更高。

    作为血液病治疗领域的高端技术——骨髓移植已被大众所知。目前我院血液内科已开展了异基因、单倍体、自体及脐血等多种形式的移植,移植水平在省内居于领先水平。截止目前,血液内科已经成功为众多骨髓瘤、淋巴瘤及白血病患者进行了自体造血干细胞移植,移植技术成熟,取得了较好的临床疗效,患者生存获益明显。

(血液内科 冉学红 孙艳花 高梅)